Via libera della Commissione Europea a mavacamten nel trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica. L’approvazione CE si basa sui risultati positivi di efficacia e sicurezza degli studi di Fase 3 EXPLORER-HCM e VALOR-HCM.
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha raccomandato l'approvazione di mavacamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (HCM) sintomatica (New York Heart Association, NYHA, classe II-III) in pazienti adulti. Sviluppato da Bristol Myers Squibb sarà messo in commercio con il marchio Camzyos. E' già approvato dall'Fda.
A distanza di circa 2 anni dalla pubblicazione dello studio EXPLORE-HCM (1) in cui il trattamento con mavacamten ha migliorato la capacità di esercizio, i sintomi, il gradiente e la qualità di vita nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO), lo studio VALOR-HCM (2) aggiunge nuove evidenze che potrebbero aprire la strada ad un impiego nella pratica clinica di questo farmaco, first-in-class, che inibisce la miosina-ATPasi cardiaca e riduce la formazione dei ponti tra actina e miosina a livello del sarcomero.
In un campione di pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva un trattamento di 16 settimane con l’inibitore della miosina cardiaca mavacamten ha permesso di evitare, nella maggior parte dei casi, un intervento chirurgico finalizzato alla riduzione dell’ostruzione. È quanto emerge dai risultati del trial VALOR-HCM, presentati nel corso della prima giornata congressuale di ACC.22.
